KML, kemik iliğindeki kan kök hücrelerinden kontrolsüz bir şekilde anormal beyaz kan hücresi üretilmesiyle ortaya çıkan bir kan kanseri türü. Zamanla bu anormal beyaz kan hücreleri sayıca çok artarak kan ve kemik iliğini tamamen istila ediyor ve sağlıklı normal kan hücrelerinin üretimini engelliyor. Buna bağlı olarak, hastada kansızlık, kanama ve enfeksiyona eğilim gözleniyor. KML'nin, tedavi edilmediğinde ölümcül bir hastalık olduğu belirtiliyor.

KML, toplumda her 100 bin kişiden 1-2'sinde gözleniyor. Halk arasında kan kanseri olarak bilinen "akut lösemilerden" farklı olarak KML daha yavaş ilerliyor. Bu türdeki "kronik" (müzmin) ibaresi yavaş ilerlemeyi işaret ediyor.

KML, öncelikli olarak yaşlı yetişkinleri etkilese de her yaşta ortaya çıkıyor. Erkeklerde kadınlardan daha sık görülüyor. Yaşam tarzı, beslenme alışkanlıkları, kimyasal maddelere maruz kalma veya enfeksiyonların KML gelişiminde bir etkisi olmadığı biliniyor. Ayrıca, KML'ye yol açan genetik mutasyon doğumdan sonra ortaya çıktığından, anne babadan çocuğa geçmesi olasılığı bulunmuyor.

İlk defa 22 Eylül 2011'de dünyanın her yanından bir araya gelen hasta dernekleri, Max Vakfı, Alianza Latina ve Uluslararası KML Vakfı'nın desteği ile sağlık mesleği mensuplarına, hükümetlere ve ilaç sektörüne KML farkındalığının artırılması için işbirliği çağrısında bulundu. KML'ye neden olan 9 ve 22 numaralı kromozomlardaki genetik değişikliği sembolize eden 22 Eylül günü (9.ayın 22'si) "Uluslararası KML Günü" olarak ilan edildi. Her yıl 22 Eylül'de dünyanın her yerinde KML konusunda farkındalığı artırıcı etkinlikler düzenleniyor.

KML hastalarının büyük bir kısmında hastalık kontrol altında tutulabilmekte

Açıklamada görüşlerine yer verilen Türk Hematoloji Derneği (THD) Başkanı Prof. Dr. Muhlis Cem Ar, KML'ye, kemik iliğindeki kan kök hücrelerinde sonradan gelişen ve Philadelphia kromozomu adı verilen bir genetik bozukluğun yol açtığını bildirdi.

Ar, bu kromozomun 9'uncu ve 22'nci kromozomlarda oluşan kırıkların yer değiştirmesi (translokasyonu) ile ortaya çıkan anormal bir yapıya sahip olduğunu belirterek, "KML hastalarının yüzde 95'inden fazlasında varlığı gösterilmiştir. Ph kromozomunda kırıkların birleşmesiyle BCR::ABL1 adı verilen yeni bir gen (mutasyon) oluşur ve bu mutasyon anormal bir proteinin (tirozin kinaz enziminin) üretilmesini sağlar. Bu yeni enzim, kemik iliğinde beyaz kan hücrelerinin hızla ve kontrolsüz bir şekilde büyüyüp çoğalmasına, dolayısıyla lösemi gelişmesine neden olur." ifadelerini kullandı.

2000'lerin başından itibaren dünyada, 2003'ten sonra da ülkemizde BCR::ABL1 proteinini hedefleyen ilk tirozin kinaz inhibitörünün (TKİ) tedavi alanına girmesi ile KML hastalığının seyrinin tamamen değiştiğini kaydeden Ar, şu değerlendirmede bulundu:

"Hastaların büyük bir kısmında hastalık bu tedavi ile kontrol altında tutulabilmektedir. Ayrıca sonraki zamanlarda daha etkili oldukları kabul edilen ve ikinci kuşak TKİ denilen ilaçlar da hastalarda kullanılabilmektedir. Son dönemde etki mekanizması mevcut tedavilerden farklı yenilikçi bir tedavi seçeneği de kullanıma girmiştir. Artık KML hastalarının büyük bir kısmında hastalık kontrol altında tutulabilmekte ve yine hastaların büyük bir çoğunluğu normal bir yaşam süresine sahip olabilmektedir."

Novartis Türkiye Ülke Başkanı Natacha Theytaz da günümüzde KML hastaları için 5 yıllık sağkalım oranının yüzde 70'in üzerinde olduğu tahmin edilirken, KML tedavisinde son 20 yılda kaydedilen önemli ilerlemelere rağmen, halen kanser ve ciddi kan hastalıklarının hastaların hayatını tehlikeye atmakta olduğunu belirtti.

Theytaz, özellikle mevcut tedavilere direnç gösteren veya tolere edemeyen KML hastaları için halen karşılanmamış bir tedavi ihtiyacı olduğunu bildiklerini aktararak, "Bu nedenle Novartis olarak, kan hastalıkları alanında yenilikçi tedaviler geliştirerek hastaların karşılanmamış tedavi ihtiyaçlarına çare olacak terapiler geliştiriyoruz." açıklamasında bulundu.

Novartis'te, hedefe yönelik tedavilerden, bağışıklık sistemi üzerinden etki gösteren tedavilere kadar geniş bir yelpazede yer alan en yeni ilaçlar üzerinde araştırmalarını aralıksız sürdürdüklerini ifade eden Theytaz, şunları kaydetti:
 

"KML alanında çığır açan tedaviyi dünyada ilk kez hastaların kullanımına sunmuş bir firma olarak, KML gibi, tedavisi zor hastalıklarla mücadele etmek ve bugün toplumumuzun karşı karşıya kaldığı zorlu halk sağlığı sorunlarına çözüm olacak tedavileri geliştirmek için hasta odaklı yaklaşımımızı koruyoruz. Tüm bunların yanında, toplumu bilinçlendirmek adına hayata geçirdiğimiz farkındalık projeleri ile hastaların tedaviye uyumu, düzenli takibi, ek hastalık ve tedavilerinin yönetimi gibi konularda farkındalık yaratma misyonumuzu da sürdürüyoruz."